近日，一项对老鼠的研究表明，一种利用微泡和超声波的新技术可以为基因治疗传递到中枢神经系统提供便利。研究发现，这项技术对小鼠有神经保护作用，而那些接受治疗的帕金森小鼠模型在运动功能测量方面有改善。这项研究发表在Journal of Controlled Release杂志上。 新型递送策略突破血脑屏障帕金森病（Parkinson’s disease，PD）是一种常见的神经退行性疾病，特征是大脑中产生
2020-03-23 小麦
精氨酸酶缺陷是一种罕见的遗传疾病，会导致血液中氨基酸精氨酸的积累。然而，当婴儿蹒跚学步的时候，他们的肌肉开始僵硬，随后出现癫痫、震颤和发育迟缓，随着时间的推移，该病可导致严重的智力障碍。加州大学洛杉矶分校的科学家们已经开发出两种新的方法，将具有功能的精氨酸酶基因拷贝传递给缺乏精氨酸酶的小鼠。一种方法是每3天给小鼠治疗一次，使用微小的纳米颗粒携带精氨酸酶RNA进入肝脏。另一种使用病毒将精氨酸酶DNA
2020年1月29日--杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。Dystrophin蛋白是肌肉组织再生的关键。患有杜氏肌营养不良症的人由于基因突变，缺乏这种必需的蛋白质，因此他们的肌肉细胞会随着时间的流逝而退化，并逐渐被结缔组织和脂肪组织取代。 DMD主要影响男性，因为关键的
2020-02-05 小麦
近日，加利福尼亚大学圣地亚哥分校医学院的研究人员使用基因工程化的人类多能干细胞，创建了一种新型的癌症模型，用于体内研究胶质母细胞瘤如何随时间发展和变化。共同资深作者Frank B. Funari博士说：“我们已经开发出经过CRISPR改造的干细胞模型，在胶质母细胞瘤中具有与肿瘤相关的基因突变，携带该突变的细胞基本上具有患者来源肿瘤的所有特征，包括染色体外DNA扩增在内。”在最近发表在《Nature